从医学角度，修改致病基因“纠正突变”，有希望把患者变回普通人吗？在这过程中可能会遇到哪些难题？
从医学角度来说，通过基因编辑技术对患者的致病基因进行修改，是可以纠正突变，修复致病基因的功能的。但是，这并不意味着将患者“变回”普通人。原因如下：
治愈基因病并不代表恢复健康。即使纠正了患者的致病基因，患者仍然可能存在其他健康问题或后遗症。遗传病往往是由多个基因或环境因素共同作用造成的。修改一个基因并不能完全治愈遗传病。基因治疗仍处于发展阶段。虽然基因编辑技术已经取得了一些重要进展，但目前仍存在许多技术难题和安全风险，需要进一步研究和验证。在进行基因编辑治疗时，可能会遇到以下一些难题：
靶向基因编辑技术的可靠性和精确性。因为基因编辑技术仍处于发展阶段，它们的精度和效率有待提高，这可能会导致不必要的基因改变或其他不良后果。遗传多样性和个体差异。由于不同人的基因组不同，基因编辑技术可能需要因人而异，以针对不同的致病基因突变。安全性和可持续性。修改基因可能会导致其他健康问题或不可逆的后果，因此需要进行严格的安全评估。此外，基因治疗的效果和持久性需要进一步研究和验证。总之，基因编辑技术为治疗遗传病提供了新的希望，但是需要进一步的研究和验证，以确保其安全和有效性。
全球有7000多种罕见病，目前有相应治疗药物的不到10%。“以前，一片叶子就只是一片叶子。”徐伟说，而现在他看待世界的方式和儿子诞生前已大不相同。“现在我会觉得，这是由成千上万个细胞、基因组成的一片叶子。”高中学历，为患有罕见病的儿子自学生物医疗、自建实验室仿制药物，推动研究基因药物……感动全网的“药神爸爸”徐伟上过多次热搜。去年8月，在一家生物医药公司和科研型医生的帮助下，第一剂基因药已打入儿子徐颢洋体内，孩子的性命保住了，还学会了跟着玩具左右转头。此前，全球范围内的Menkes（门克斯综合征）患儿绝大多数活不过3岁，而再过3个多月，洋洋即将迎来4岁生日。洋洋所走的路，在学术上被称为“研究者发起的临床研究”（简称IIT）。相较于新药注册临床研究动辄五六年的研究周期，IIT可以推动科研人员和药企“定制”新药，从而让患者在更快时间内得到治疗。洋洋的基因药从研发到使用，仅用了不到一年时间。去年底，记者在首届中国罕见病科研及转化医学大会上了解到，全球有7000多种罕见病，目前有相应治疗药物的不到10%。IIT之路成为不少无药可医的超罕见病家庭寻找解药的稻草。“理论上最根源的治疗就是把正常的基因放进去，纠正突变的基因。”大会主办方创始人之一、原上海第一妇婴保健院院长段涛向记者解释，罕见病中80%都是单基因遗传病，由基因突变引起。不过，成本、新药风险和伦理问题等，仍是普遍的难题。修改致病基因，把患者变回普通人，真的有希望吗？
原创作者:质子教授作者简介：优质科学领域创作者