“这是给孩子最好的生日礼物！”

山东枣庄4岁，患有“脊髓性肌萎缩症”男孩家欣的妈妈，激动地告诉记者！

因为在2022年1月1日，也就是明天，一针天价70万元，治疗脊髓性肌萎缩症的药物，进入了医保，价格降至3.3万元。

这对于一个普通家庭来说，无疑是天大的好事，这对于患有脊髓性肌萎缩症的4岁小家欣，无疑是最好的生日礼物。

一、出生42天，发生肌无力

4岁的家欣出生在一个普通工人家庭，在出生后42天，就被检查出有“肌肉萎缩”的表现，虽然经过2个月的康复训练，但并没有明显效果。

10个月的小孩，一般都能站起来，甚至走路了，可是10个月的小家欣站都站不住，后来在大医院被确诊为“髓性肌萎缩症”。

二、脊髓性肌萎缩症

这是一种发生在婴幼儿身上的遗传疾病。

主要是运动神经元退化变性和丢失，导致的肌无力和肌萎缩为主要临床表现，是最常见的婴幼儿致死性遗传病之一。

会有哪些表现？

脊髓性肌萎缩症主要表现是肌无力，一般会逐渐加重，近端肌无力要重于远端，下肢要重于上肢，呈对称性。

脊髓性肌萎缩症分为4型，好发于不同的年龄阶段，1型发病小于6个月，近端肌肉对称无力，吮吸和吞咽困难；2型发病在6-18个月，关节挛缩，脊柱变形，呼吸无力，甚至无法正常坐着；3型发病大于18个月，走路不稳，经常跌跤，无法上下楼，胸闷气短乏力等；4型发病在20-30岁左右，这一型相对较轻，仅有轻微的肢体近端无力，不存在其他症状，，不影响自然寿命。

危险程度？

1型预后不好，生命期限通常≤2岁；2型70%可存活至25岁；3型4型对于寿命影响不明显。

三、天价药是什么

诺西那生钠注射液是首个在美国、欧洲、日本等国家上市并被批准用于治疗脊髓型肌萎缩症的药物。

诺西那生钠注射液，是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向药物。这是一种反义寡核苷酸药物，修饰SMN2基因剪接，促进SMN蛋白产生。

70万元/针的药价，对于普通工人家庭来说，无疑是天文数字，对于小家欣这样的家庭，每月收入大概在3000元左右，是根本无法承担70万元的。小家欣的爸爸说，如果70万能治好，砸锅卖铁也行，自己卖肾也行；可是后续可能还需要治疗，以后怎么办？

四、感恩

自从小家欣生病后，妈妈每天上午带着儿子去医院做康复训练，午后到晚间陪儿子在家做伸展，给儿子做按摩；小家欣在长大，可是小家欣很难站起来，以后怎么办？

正当小家欣的父母一筹莫展的时候，12月3日，一条“‘天价药’进医保”的消息被小家欣的爸爸无意间看到，再次确认这条消息的真实性后，夫妻两人抱头痛哭，终于等到了！

那天晚上，夫妻俩一夜没睡，更让他们感恩的是，第二天枣庄市市中区医保局的工作人员给他们打了电话，安排了2022年给孩子治疗的事宜。

70万，到3.3万；天价，到百姓价。我们要感恩我们的祖国，感恩这个时代。

五、2022新药目录

最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》将于元旦正式执行。

新版医保目录，共计收载西药和中成药西药1486个，中成药1374个，共计2860个。

这几天有个电影正在上映中，是东南亚的一个故事，一个小孩患了心脏病，后来不得不换心脏的事情。

我想告诉大家，心脏移植需要40w，但心脏移植并不是移植完了，这个病就痊愈了；脏器移植后需要终生服用排异药物。这个药物一年的费用大概就得20w左右，可是仍要感恩，在我们guojia，这种排异药物进入了门特医保，报销额度90%左右。

明天就2022年了，但愿小家欣能早点打上这个原来的“天价针”，现在的“亲民针”。

祝小家欣早点康复，到时候像别的小朋友一样，飞奔在操场上......

让我们把所有的晦气抛在2021！

让我们张开双臂迎接美好的2022！

2022，新年健康！新年平安！新年快乐！